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Généralités
Qu'est-ce qu'un essai clinique ?
Un essai clinique (aussi dénommé étude clinique) est une étude qui
a pour objectif de vérifier l'efficacité et l'innocuité d'une molécule chez
l'être humain. Il intervient lorsque les études in vitro et sur
l'animal (études précliniques) ont été jugées satisfaisantes.
Le candidat-médicament est comparé à un placebo (substance sans activité pharmacologique) ou à
des traitements existants afin de déterminer si il est plus ou moins efficace que ceux-ci. L'essai
clinique permet d'évaluer la dose à laquelle il est efficace, son éventuelle toxicité, la nature et
la fréquence des effets indésirables qu'il induit.
Pourquoi les essais cliniques sont-ils nécessaires ?
Les essais cliniques sont obligatoires dans la procédure
permettant la mise sur le marché d'un médicament. Avant de proposer de nouveaux
traitements aux patients concernés, il faut s'assurer qu'ils sont efficaces
et bien tolérés.
Les essais cliniques permettent non seulement de valider de nouveaux traitements mais aussi de
définir pour quelles populations de patients ils sont les plus efficaces.
Enfin, les essais cliniques permettent de mieux comprendre les caractéristiques d'une maladie.
Sur quels critères un essai clinique est-il décidé ?
Après l'identification d'une molécule en recherche, celle-ci est évaluée in vitro puis
sur l'animal. Ces étapes permettent d'avoir une première évaluation de sa tolérance et de son
intérêt thérapeutique. Si ces données sont satisfaisantes, les tests sur l'homme sont envisagés.
Le laboratoire pharmaceutique dépose alors une demande auprès d'un Comité
d'Ethique Indépendant, chargé de revoir l'ensemble du protocole et du déroulement
de l'essai. Le comité donne un avis en particulier sur la pertinence
du projet et la protection des personnes qui vont y participer.
L'essai clinique ne débutera qu'après avis favorable du comité, qui suivra
régulièrement l'avancée de l'essai.
Comment se déroule un essai clinique ?
Menés par des médecins ou des équipes hospitalières, les essais cliniques se déroulent en 3 phases successives :
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La phase I : A ce stade, les essais sont menés principalement
sur un nombre limité de sujets sains*, sous strict
contrôle médical. Ces volontaires peuvent être indemnisés. La molécule
est testée sur une courte période. L'objectif est d'évaluer la sécurité
d'emploi du produit, son devenir dans l'organisme, son seuil de tolérance
ainsi que les effets indésirables.
* En oncologie, les essais de phase I sont menés chez des patients.
-
La phase II : Les essais sont réalisés sur des patients.
Leur objectif est de tester l'efficacité du produit et de déterminer
la dose optimale (posologie). Ces études sont le plus souvent comparatives
: l'un des 2 groupes de patients reçoit la molécule tandis que l'autre
reçoit un placebo.
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La phase III : Menés sur de larges populations de
patients, les essais permettent de comparer l'efficacité
thérapeutique de la molécule au traitement de référence (lorsque celui-ci
existe) ou bien à un placebo (lorsque aucune thérapie n'existe). Ces
essais sont très souvent multicentriques (menés dans de nombreux centres
d'études). Généralement, ni le patient, ni l'équipe médicale ne savent
quel traitement reçoit chacun des malades (essai en double aveugle)
: cela permet d'écarter tout préjugé ou jugement faussé de l'une ou
l'autre partie sur son efficacité ou ses effets indésirables.
Lorsque ces 3 étapes sont franchies avec succès, les données et les résultats des essais précliniques sont rassemblés pour constituer un dossier d'enregistrement qui sera présenté aux autorités de santé afin de recevoir l'autorisation de mise sur le marché.
Les essais ne s'achèvent pas avec l'autorisation de mise sur le
marché, mais se poursuivent tout au long de sa commercialisation.
Des essais dits de Phase IV, sont réalisés dans des conditions
proches de la prise en charge habituelle. Ces essais ont pour objectifs
de repérer d'éventuels effets indésirables rares non détectés durant les
phases précédentes (pharmacovigilance) et de préciser les conditions d'utilisation
pour certains groupes de patients à risques. Cette phase permet d'analyser
les interactions médicamenteuses et favorise la mise au point de nouvelles
formes galéniques ainsi que des extensions d'indications thérapeutiques.
Quels sont les risques pour le patient ?
Tous les essais cliniques réalisés selon le principe des Bonnes Pratiques Cliniques (BPC)
sont revus et suivis par des comités d'éthique.
Les essais cliniques ne sont conduits que lorsque que le maximum de précautions est réuni pour la sécurité
du patient. De même, le candidat-médicament n'est testé que si il présente une réelle possibilité de bénéfice
thérapeutique qu'il est nécessaire d'évaluer.
La participation à un essai clinique peut permettre à un patient, en particulier
lorsqu'il n'existe pas de traitements ou que les traitements existants sont
inefficaces ou mal tolérés, de bénéficier d'un traitement innovant.
Les effets indésirables éventuels sont mentionnés par le médecin lorsqu'il
propose au patient de participer à l'essai. Le patient prend le temps de
la réflexion. Si le patient souhaite participer à l'étude, il signe un consentement
libre et éclairé assurant qu'il a bien été informé sur l'étude,
son déroulement, ses risques et ses contraintes.
Le suivi biologique, médical et clinique dont il bénéficie durant l'étude lui assure la plus grande sécurité possible.
Un patient peut décider d'arrêter sa participation à l'essai à tout moment.
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